Американское Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов (FDA) впервые одобрило генную терапию, направленную на борьбу с раком. В новом курсе лечения, который разработала фармацевтическая компания Novartis совместно с учеными Пенсильванского университета, используются собственные иммунные клетки пациента. Их извлекают из его тела, генетически перепрограммируют для того, чтобы они искали и уничтожали раковые клетки, а затем возвращают обратно в организм.
Представители FDA назвали новый метод лечения революционным прорывом, подчеркнув, что медицина выходит на новый уровень.
Стоимость курса терапии под названием CAR-T составляет 475 тысяч долларов. Отмечается, что около 83% пациентов-детей, которые участвовали в экспериментальной программе, в течение трех месяцев излечились от одной из форм рака крови — острого лимфобластного лейкоза. При этом ученые считают, что в будущем с помощью подобных методов можно будет бороться и с другими видами онкологических заболеваний.
Подчеркивается, что это «живое лекарство» — препарат «Кимрайа» — производится индивидуально для каждого пациента, в отличие от традиционных методов лечения — таких, как химиотерапии или хирургическое вмешательство. К тому же, поскольку используются клетки самого пациента, нет необходимости принимать лекарства, которые требуются при трансплантации, чтобы не допустить отторжения чужеродных тканей.
Однако, новое лечение имеет и серьезные побочные эффекты. Так, вследствие быстрого распространения в теле генетически модифицированных клеток возможен синдром выброса цитокинов — гормоноподобных белков. При этом могут возникать отек Квинке, резкое падение давления, лихорадка, рвота, головная боль. Не исключен даже летальный исход. Однако, этого можно избежать с помощью дополнительных лекарств. Так, у первой пациентки — девочки Эмили Уайтхед, которая прошла курс терапии CAR-T в 2011 году — была такая сильная реакция, что она в течение 14 дней пролежала в коме. Врачи уже предупредили ее родных, что следует готовиться к худшему. Однако, затем, в качестве последнего средства, медики решили ввести девочке лекарство против артрита. Спустя 12 часов ребенок начал проходить в себя. Сейчас Эмили полностью вылечилась от рака и состояние ее здоровья не внушает врачам никаких опасений.