У світі, окрім хвороб, які зустрічаються часто, є й рідкі, із складним та довгим лікуванням, або такі, ліків від яких не існує. Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило перший в США препарат генної терапії з використанням методу редагування генів CRISPR. Препарат використовується для лікування серповидноклітинної анемії, і його схвалення є проривом у медицині та підході до цього рідкісного захворювання, вважають експерти.
Розроблена компаніями Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics, терапія, що отримала назву Casgevy, передбачає забір стовбурових клітин з крові пацієнта, які потім генетично модифікуються за допомогою технології CRISPR і вводяться назад в організм пацієнта. На додаток до цієї терапії, FDA також схвалила іншу генну терапію для лікування цієї ж хвороби.
Серповидноклітинна анемія — відносно рідкісне, але важке генетичне захворювання. Воно пов'язане з нападами болю і необхідністю регулярного переливання крові. Досі єдиним методом лікування була трансплантація кісткового мозку від донора. Нова терапія, яка застосовується одноразово, але вимагає перебування в лікарні протягом декількох тижнів, наразі коштує 2,2 мільйона доларів.
CRISPR — це новий революційний метод редагування генів, відкритий у 2012 році Дженніфер Дудною та Еммануель Шарпантьє, за який вони отримали Нобелівську премію з хімії у 2020 році. Рішення FDA схвалити препарат, заснований на цьому методі, може прокласти шлях до більшої кількості подібних методів лікування.
Як заявила Дудна, схвалення препарату «створює перспективу генної терапії, яка спрямована на лікування хвороби в її джерелі, шляхом цілеспрямованої зміни ДНК людини».
«Це майже змінює те, як ми визначаємо медицину», — сказала нобелівська лауреатка, яку цитує Wall Street Journal.
Прорив також високо оцінив президент США Джо Байден, який назвав цю терапію результатом державних інвестицій в інновації.
«Цей значний медичний прогрес є великою надією на розробку додаткових методів лікування, що рятують життя, і дає надію мільйонам американців, які страждають на інші рідкісні захворювання», — сказав Байден у своїй заяві.
Раніше повідомлялося, що в Україні попри війну зробили унікальну операцію — вперше донорську печінку пересадили одразу двом пацієнтам.