Самым дорогим лекарством в США и одним из самых дорогих во всем мире стал препарат, который будет выпускать базирующаяся в Филадельфии фармацевтическая компания Spark Therapeutics, которая специализируется на генной терапии.
Как пишет CNBC, лекарство Luxturna, которое может вылечить редкую, генетически обусловленную форму слепоты, оценен в 850 тысяч долларов. Он может восстановить поврежденную ДНК, «вставив» функционирующую копию отсутствующего гена непосредственно в глаз. И вернуть человеку зрение, благодаря началу выработки необходимого для этого протеина.
Сообщается, что достаточно единоразового применения препарата. В упаковке будет содержаться две дозы — по одной в каждый глаз (то есть по 425 тысяч долларов за дозу).
Изначально компания собиралась поставить цену в миллион долларов, но страховые компании убедили Spark Therapeutics несколько уменьшить эту сумму. В Америке большинство препаратов, выписываемых по рецепту врача, хотя бы частично оплачивается страхующими здоровье фирмами.
Препарат в декабре минувшего года получил официальное одобрение американского Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.
На сегодняшний день самым дорогим лекарством в мире являлся применяемый в Европе, но не имевший лицензии в США препарат генной терапии Glybera от компании uniQure. Его стоимость составляла 1,2 миллиона долларов. Однако, в прошлом году его сняли с производства из-за недостаточного спроса. Оно предназначенного для генной терапии редкого наследственного заболевания — дефицита фермента липопротеиназы.